長三角一體化發展戰略提出以來，三省一市在醫學研究上的合作也更加緊密。近日，長三角跨地域醫學研究又有新成果。9月20日，國家神經疾病醫學中心、復旦大學附屬華山醫院神經外科教授趙曜團隊和浙江大學教授郭國驥團隊合作在《細胞發現》（Cell Discovery）在線發表研究論文，發現難治性顱內脊索瘤的靶向治療新藥物。

研究團隊利用單細胞RNA測序技術首次在顱底脊索瘤惡性細胞中發現了一簇干細胞樣細胞簇，且該細胞簇與腫瘤的放療抵抗密切相關。該研究還揭示腫瘤細胞內存在p-EMT（不完全上皮—間質轉化）過程，與脊索瘤的侵襲性密切相關，可作為預后標志物和治療新靶點。

在此基礎上，趙曜團隊開展了Ⅰ期臨床實驗，并在3個脊索瘤病人中證實了服用p-EMT抑制劑（YL-13027）可顯著減緩腫瘤生長，保持至少6個月的無進展狀態。

該研究首次在單細胞層面發現了顱底脊索瘤中存在的干細胞亞群及p-EMT過程，并在實驗室中驗證了放療增敏劑及p-EMT抑制劑的治療效果，后續的臨床試驗進一步證實了p-EMT抑制劑的臨床效果。

據悉，顱底脊索瘤是一種罕見的源自斜坡或鞍區脊索殘留組織的惡性骨腫瘤。由于腫瘤位置深，臨近重要組織（腦干）、血管（頸內動脈、基底動脈）及神經（視神經、動眼神經等），手術全切難度高，往往導致腫瘤殘留，復發率極高。此外，殘瘤對常規放射治療不敏感，尚沒有公認有效的藥物，導致顱底脊索瘤患者往往在經歷數次“手術—復發”之后將面臨“無藥可醫”的困境。

“因為這個腫瘤的極高復發率，我們看到很多的患者在經歷了一次又一次的手術切除腫瘤組織之后，顱底已經‘千瘡百孔’。病情發展到后期，顱底已經不具備繼續手術的條件，也沒有其他的治療手段可以選擇，最終陷入絕望的境地。作為臨床醫生和科研工作者，我覺得我們有責任也有決心去攻堅克難，通過臨床研究，努力實現治療手段和治療方式的突破，為那些幾乎走投無路的患者和家屬帶去一絲希望?！壁w曜說。（唐聞佳）

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